CELLECTIS et l’Institut Imagine publient une étude de preuve de concept d’un candidat produit de chirurgie génique pour traiter le syndrome de la phosphoinositide 3-Kinase activée de type 1 (APDS1)

Le 12 octobre 2023 – New York (NY) – CELLECTIS (la " Société ") (Euronext Growth : ALCLS - NASDAQ : CLLS), société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN® pour développer des thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, a annoncé aujourd’hui la publication d’un article dans Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, démontrant l'efficacité de sa plateforme d'édition du génome TALEN® pour éditer le gène PIK3CD muté dans les cellules T APDS1. Les travaux de recherche décrits dans cet article ont été menés conjointement par les équipes de l'Institut Imagine et de Cellectis. A propos d’APDS1 : Le syndrome de la phosphoinositide 3-kinase activée δ (également connu sous le nom d'APDS de type 1 ou APDS1) est une maladie rare mais dévastatrice causée par des mutations de gain de fonction dans le gène PIK3CD qui entraînent un déficit immunitaire combiné. Les traitements approuvés pour l'APDS1 consistent en des mesures prophylactiques comprenant des antibiotiques à long terme et une thérapie de remplacement des Ig (immunoglobulines). La transplantation de cellules souches/progénitrices hématopoïétiques allogéniques (HSPC) a été proposée comme traitement définitif de l'APDS1. Cependant, l'absence de donneur compatible, l'instabilité et la mauvaise fonction du greffon restent des défis majeurs qui doivent être surmontés pour obtenir un résultat thérapeutique positif. Ainsi, jusqu'à présent, il n'existe pas de solutions thérapeutiques optimales ou à long terme pour les patients atteints d'APDS1 et de nouveaux traitements alternatifs sont hautement souhaités. L'étude publiée ici vise à explorer une stratégie thérapeutique alternative en corrigeant la mutation dominante du gène PIK3CD associée à APDS1 par édition de gènes. Cet article décrit une stratégie d'insertion de gènes médiée par TALEN® ...