Le 24 octobre 2023 - New York (N.Y.) -
CELLECTIS (Euronext Growth: ALCLS - Nasdaq: CLLS), société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN® pour développer des thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, a annoncé aujourd'hui qu'elle présentera des données précliniques sur son programme de thérapie génique pour les cellules souches hématopoïétiques (HSPC) ainsi qu'une analyse complète des déterminants de l'édition TALE-BE lors du 30ème congrès annuel de la Société Européenne de Thérapie Génique et Cellulaire (ESGCT), qui se tiendra du 24 au 27 octobre 2023 à Bruxelles, en Belgique.
Les données seront présentées dans trois posters :
Intronic editing enables lineage specific expression of therapeutics relevant for HSPC gene therapy (Poster N°646)
Présentateur : Eduardo Seclen, Senior Scientist &
TEAM Leader, Gene Editing
Date/Heure : Mercredi 25 octobre de 18:15 à 19:30 et Jeudi 26 octobre de 19:30 à 20:30
L'édition intronique permet de restreindre l'expression d’un gène thérapeutique à une lignée hématopoïétique donnée et pertinente pour traiter de multiples maladies incluant celles affectant le système nerveux central.
L'édition intronique du locus CD11b par TALEN® permet l'expression spécifique de l’enzyme thérapeutique nommée IDUA par les cellules myéloïdes, avec une expression négligeable dans les cellules hématopoïétiques souches et progénitrices (HSPCs) in vitro et in vivo.
Nous pensons que cette approche d'édition intronique des HSPCs pourrait bouleverser le domaine de la thérapie génique en permettant l'adressage de produits thérapeutiques dans le cerveau.
TALEN editing coupled to non-viral DNA delivery enables efficient correction of sickle cell mutation with minimal transcriptional changes and low level of HBB KO (Poster N°380)
Présentateur : Julien Valton, VP, Gene Therapy
Date/Heure : ...
