Le riliprubart est désigné comme médicament orphelin aux États-Unis pour le rejet induit par les anticorps dans la transplantation d’organes solides
- Étude de phase 2 en cours évaluant le riliprubart pour la prévention et le traitement potentiels du rejet actif induit par les anticorps chez les receveurs de transplantation du rein
- Le riliprubart a également été désigné comme médicament orphelin pour l’utilisation expérimentale dans la polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique aux États-Unis, dans l’UE
Paris, 25 juin 2025. L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin au riliprubart pour le traitement expérimental du rejet induit par des anticorps (RIA) dans la transplantation d’organes solides. Cette désignation reflète l’engagement de Sanofi à répondre à un besoin critique non satisfait en médecine de transplantation, où le RIA reste un défi important sans aucun traitement disponible approuvé par la FDA. La FDA accorde la désignation de médicament orphelin à des thérapies expérimentales pour traiter des maladies ou des affections médicales rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis.
Alyssa Johnsen
Global Therapeutic Area Development Head, Immunologie et inflammation, Sanofi
« La désignation de médicament orphelin pour le riliprubart marque une étape clé dans notre mission : relever les défis critiques de la médecine de transplantation en tirant parti de notre expertise en immunologie. Le rejet induit par les anticorps représente une menace sérieuse pour les organes transplantés et la survie des patients. Avec le mécanisme d’action innovant du riliprubart, nous espérons proposer une option de traitement qui pourrait vraiment améliorer les résultats chez les receveurs de transplantations du rein. »
Le riliprubart fait actuellement l’objet de multiples études cliniques portant sur différentes indications en transplantation et en neurologie. Une étude clinique de phase 2 actuellement en cours évalue son potentiel chez les receveurs de greffe de rein (NCT05156710). L’étude comprend deux cohortes de patients : ceux à risque de développer un rejet et ceux présentant déjà des formes actives de rejet induit par les anticorps. Par ailleurs, Sanofi mène deux études de phase 3 sur le riliprubart dans la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC), une maladie neurologique rare, en se concentrant sur des patients réfractaires aux traitement standard (MOBILIZE, identifiant de l’étude clinique : NCT06290128), et sur des patients traités par immunoglobuline intraveineuse (IgIV) (VITALIZE, identifiant de l’étude clinique : NCT06290141). Le vaste programme de développement clinique du riliprubart souligne l’engagement de Sanofi à explorer le potentiel du riliprubart dans de multiples maladies à médiation immunitaire présentant d’importants besoins médicaux non satisfaits.
À propos du riliprubart
Le SAR445088 (riliprubart) est un anticorps monoclonal humanisé IgG4 potentiellement de première classe, qui inhibe sélectivement les C1 activés dans la voie classique du complément du système immunitaire inné. Le riliprubart est actuellement en cours d’investigation clinique ; ses profils de sécurité et d’efficacité n’ont été évalués par aucune autorité réglementaire. Pour plus d’informations sur les études cliniques du riliprubart, veuillez consulter le site www.clinicaltrials.gov.
À propos du rejet induit par les anticorps
Le rejet induit par les anticorps est une complication grave susceptible de survenir après une transplantation d’organe solide, lorsque le système immunitaire du receveur produit des anticorps qui attaquent l’organe transplanté. Les receveurs sensibilisés, qui possèdent des anticorps préexistants ciblant des antigènes étrangers, dont ceux présents sur les organes transplantés, courent un risque élevé de développer un rejet à médiation par les anticorps. La réponse immunitaire ultérieure peut entraîner une inflammation, des lésions organiques et, si elle n’est pas traitée, une défaillance d’organe.
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