Vendredi, le premier traitement reposant sur l’outil d’édition du génome Crispr-Cas9 a été approuvé aux Etats-Unis. Résultat d’une collaboration américano-suisse, il doit permettre de traiter la drépanocytose, mais son prix devrait faire débat
Dix ans après sa mise au point, la technologie d’édition du génome Crispr-Cas9 a permis la mise sur le marché d’un premier traitement. Vendredi dernier, l’autorité américaine de contrôle du médicament (FDA) a approuvé le Casgevy développé par la biotech américano-suisse CRISPR Therapeutics et le laboratoire américain Vertex Pharmaceuticals. Le siège de la première est à Zoug, où la seconde dispose également d’une antenne. Il y a trois semaines, le médicament avait déjà obtenu une autorisation conditionnelle des autorités britanniques.
Cette thérapie génique (stratégie thérapeutique s’appuyant sur l’intégration de gènes dans les cellules ou les tissus d’un patient pour traiter une maladie) est destinée à des patients atteints de drépanocytose. Cette maladie génétique entraîne une malformation des globules rouges, qui prennent la forme d’une faucille, ce qui favorise notamment la formation de caillots entraînant de fortes douleurs. Il en résulte également une anémie et des risques plus élevés d’infection. Il s’agit de la maladie monogénique (qui ne touche qu’un seul gène) la plus répandue au monde. Selon l’Organisation mondiale de la santé (OMS), elle touche 120 millions de personnes à travers le monde, et 300 000 bébés souffrant de troubles graves de l’hémoglobine naissent chaque année.
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