Cellectis publie une nouvelle approche d’édition intronique pour le traitement des maladies métaboliques congénitales par des cellules souches hématopoïétiques modifiées

New York, NY – le 10 avril 2024 – CELLECTIS (Euronext Growth: ALCLS - Nasdaq: CLLS), société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d'édition de génome TALEN® pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, a annoncé aujourd'hui la publication d'un article scientifique dans Molecular Therapy, démontrant que l'édition d'introns par TALEN® sur des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (CSPHs) permet de limiter l'expression de transgènes thérapeutiques à la lignée myéloïde. Cette approche pourrait ouvrir de nouvelles voies thérapeutiques pour le traitement des maladies métaboliques congénitales et des maladies neurologiques qui nécessitent l'administration de produits thérapeutiques dans le cerveau. À propos des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (CSPHs) L'édition du génome dans les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (CSPHs) a permis de traiter de nombreuses maladies génétiques auparavant incurables. Les CSPHs thérapeutiques éditées peuvent se greffer dans la moelle osseuse du patient, s'auto-répliquer, se différencier et peupler d'autres organes, propageant les effets thérapeutiques de manière systémique et indéfinie après une seule intervention. Dans cet article scientifique, CELLECTIS démontre que l’insertion du transgène thérapeutique IDUA (codant pour l’enzyme manquante chez les individus atteints de mucopolysaccharidose de type 1) dans le premier intron du gène CD11b, permet de limiter l'expression de la protéine thérapeutique IDUA à la lignée myéloïde. Les cellules myéloïdes ainsi modifiées, agissent alors comme un cheval de Troie pour vectoriser l'IDUA à travers la barrière hémato-encéphalique, ce qui permet sa délivrance au cerveau de souris modèles immunodéficientes. Cette stratégie d'insertion de gènes présente une empreinte génomique mi ...