Le CHMP recommande l'approbation du Rezurock de Sanofi dans l’UE pour le traitement de la maladie chronique du greffon contre l’hôte
- La recommandation s’appuie sur les résultats de sécurité et d’efficacité de plusieurs études cliniques et par des données en vie réelle
- S’il est approuvé, Rezurock permettrait d’offrir une nouvelle option thérapeutique dans l’Union européenne (UE) pour les patients adultes et chez les enfants âgés de 12 ans et plus atteints de GVHD chronique en ligne tardive
Paris, le 30 janvier 2026. Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments a émis un avis favorable, recommandant l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle de Rezurock (belumosudil) dans l'UE pour le traitement des adultes et chez les enfants âgés de 12 ans et plus pesant au moins 40 kg, atteints de maladie chronique du greffon contre l'hôte (GVHD). Le médicament doit être utilisé lorsque les autres options thérapeutiques offrent un bénéfice clinique limité, ne sont pas adéquates ou ont été épuisées. Cette recommandation positive fait suite à la demande de réexamen par Sanofi de l'avis négatif précédent adopté par le CHMP en octobre 2025. La décision finale de la Commission européenne est attendue dans les prochaines semaines.
« La GVHD chronique peut toucher plusieurs organes et affecter profondément la vie quotidienne des patients, en limitant leurs activités quotidiennes et en leur occasionnant une charge émotionnelle importante », a déclaré le professeur Mohamad Mohty, professeur d’hématologie, chef du service d’hématologie et de thérapie cellulaire à l’hôpital Saint-Antoine et à la Sorbonne Université, Paris, France. « Pour les patients qui ont déjà épuisé les options thérapeutiques disponibles, cet avis favorable marque une étape importante dans notre capacité à mieux traiter cette maladie complexe. »
« Nous avons demandé un réexamen de l'avis du CHMP et nous nous sommes engagés à mener une nouvelle étude de confirmation post-approbation, compte tenu des options thérapeutiques limitées disponibles en ligne tardive pour les patients européens vivant avec une GVHD chronique et de l'ensemble des données cliniques probantes générées sur Rezurock, incluant des données de patients en Europe », a déclaré Olivier Charmeil, Vice-Président Exécutif, Médecine Générale de Sanofi. « Nous restons engagés à soutenir la communauté de la GVHD et nous nous félicitons de cet avis positif du CHMP, qui nous rapproche de la mise à disposition d'un nouveau traitement approuvé dans l'UE pour les patients adultes et adolescents atteints de GVHD qui attendent. »
Cette recommandation du CHMP repose sur les résultats de sécurité et d'efficacité de plusieurs études cliniques et sur des données en vie réelle. Cela inclut l'étude de phase 2 ROCKstar, randomisée et multicentrique, qui a démontré des réponses cliniquement significatives et durables avec Rezurock chez les patients atteints de GVHD chronique après une greffe de cellules souches et au moins deux lignes antérieures de traitement systémique. Le traitement a été généralement bien toléré. Dans le cadre de l'avis positif du CHMP pour l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle, Sanofi mènera également une étude contrôlée randomisée de confirmation.
Le Rezurock est approuvé dans 20 pays, dont les États-Unis, le Royaume-Uni et le Canada pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus atteints de GVHD chronique après l’échec d’au moins deux lignes de thérapie systémique antérieures et en Chine après l’échec d’une ligne de thérapie systémique antérieure.
Plus de 17 000 patients atteints de GVHD chronique ont été traités par Rezurock dans des pays approuvés depuis sa première approbation aux États-Unis en juillet 2021.
À propos du Rezurock
Le Rezurock (belumosudil) est le premier inhibiteur sélectif de Sanofi de ROCK2 (Rho-associated coiled-coil kinase 2) (ROCK2i) de sa catégorie. Son efficacité a été démontrée auprès de différents types de personnes atteintes de GVHD chronique après l’échec de deux autres types de traitement.
Sanofi s’engage à étudier la sécurité d’emploi et l’efficacité du Rezurock dans d’autres groupes d’âge et indications, notamment par le biais d’études en cours chez des patients pédiatriques atteints de GVHD chronique depuis l’âge d’un an et qui ont reçu au moins deux lignes de traitement systémique au préalable et chez des patients atteints de dysfonctionnement chronique de l’allogreffe pulmonaire. Ces indications supplémentaires sont actuellement à l’étude et n’ont pas été approuvées par les autorités réglementaires.
À propos de l’étude ROCKstar
ROCKstar était une étude pivot de phase 2, en ouvert, non contrôlée, randomisée, multicentrique qui a évalué l’efficacité et la sécurité d’emploi du Rezurock chez des patients atteints de GVHD chronique qui ont reçu 2 à 5 lignes de traitement systémique au préalable. Une analyse de suivi en ouvert de l’étude ROCKstar sur 3 ans a évalué l’efficacité à long terme du Rezurock.
Le traitement, comprenant 200 mg de Rezurock, a été administré en continu jusqu’à ce qu’une progression cliniquement significative de la GvHD chronique soit constatée ou qu’une toxicité inacceptable apparaisse. Le critère d’évaluation principal était le meilleur taux de réponse globale (TRG) à tout moment.
Les résultats de l'étude ont démontré un meilleur TRG cliniquement et statistiquement significatif de 74 % sous traitement par Rezurock (n=77, IC à 95 %, 63-83). Les effets indésirables les plus fréquents étaient la fatigue (46 %), la diarrhée (35 %), les nausées (35 %), la dyspnée (32 %), la toux (30 %) et les infections des voies respiratoires supérieures (26 %).
À propos de la maladie chronique du greffon contre l’hôte
La GVHD est une complication mettant en jeu le pronostic vital qui peut survenir après une greffe de cellules souches (ou une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques) lorsque les cellules du donneur (greffon) attaquent les cellules de l’hôte, entraînant une inflammation et une fibrose (cicatrisation ou épaississement) pouvant endommager de multiples tissus et organes. La GVHD chronique dévaste la vie de près de 50 % des patients qui subissent une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques.La GVHD est considérée comme l’une des principales causes de morbidité (mauvaise santé) et de mortalité tardive sans rechute après une greffe de cellules souches. Les conséquences sont considérables, tant pour le fardeau qu’elle fait peser sur le bien-être physique et émotionnel de l’individu, que pour son impact socio-économique global.
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