Des données positives sur la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) et la gangliosidose GM2 issues de l’étude RAINBOW de phase 2 sur le nizubaglustat menée par Azafaros présentées lors d’une importante conférence sur les maladies métaboliques
LEYDE, Pays-Bas--(BUSINESS WIRE)--Azafaros a annoncé que les données de l’étude RAINBOW de phase 2 en double aveugle et contrôlée par placebo portant sur son principal actif, le nizubaglustat, chez des patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) ou de gangliosidose GM2, ont été présentées à la conférence annuelle de la Société pour l’étude des erreurs innées du métabolisme (SSIEM) à Porto, au Portugal. Les résultats de la première partie de l’étude, conçue pour déterminer l’