Wayrilz de Sanofi approuvé dans l’UE comme premier inhibiteur de la BTK pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire (TPI)
- Un traitement novateur cible la BTK grâce à la modulation multi-immune pour aider à traiter les causes sous-jacentes de la TPI
- Approbation fondée sur l’étude de phase 3 LUNA 3, ayant démontré une réponse plaquettaire rapide et durable ainsi qu’une amélioration d’autres symptômes de la TPI
- La TPI est une maladie rare caractérisée par un dérèglement immunitaire complexe, entraînant une baisse du nombre de plaquettes, des saignements et une diminution de la qualité de vie.
Paris, le 23 décembre 2025 – La Commission européenne a approuvé Wayrilz (rilzabrutinib), un nouvel inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) oral et réversible, comme nouveau traitement de la thrombocytopénie immunitaire (TPI) chez les patients adultes réfractaires à d’autres traitements. Cette approbation fait suite à l’avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments.
Wayrilz peut contribuer à traiter les causes sous-jacentes de la TPI grâce à une modulation multi-immune ciblant différentes voies du système immunitaire.
« La TPI est causée par un dérèglement complexe du système immunitaire, entraînant une baisse du nombre de plaquettes, des saignements et d’autres symptômes souvent négligés qui peuvent affecter à la fois la santé physique et mentale, ce qui a un impact significatif sur la qualité de vie », a déclaré le Dr Waleed Ghanima, directeur de la recherche et consultant en hématologie à l’hôpital de Østfold, en Norvège. « L’approche traditionnelle de la prise en charge de la maladie vise à rétablir le nombre de plaquettes et à réduire le risque de saignement, mais les patients peuvent encore présenter d’autres symptômes. Wayrilz offre une nouvelle approche, qui cible la cause sous-jacente de la TPI grâce à une modulation multi-immune permettant de traiter le fardeau à multiples facettes de cette maladie. »
« L’approbation de Wayrilz dans l’UE pour le traitement de la TPI souligne l’engagement de Sanofi à tirer parti de ses connaissances du système immunitaire afin de développer des traitements innovants qui ont un impact significatif sur les personnes atteintes de maladies rares et inflammatoires », a déclaré Brian Foard, vice-président exécutif, directeur des soins spécialisés chez Sanofi. « Wayrilz a un mécanisme d’action différencié, favorisant une modulation multi-immune pour traiter la pathologie sous-jacente de la TPI, ce qui permet aux patients de bénéficier d’un traitement avancé pour mieux gérer leur maladie. »
L’approbation de l’UE de Wayrilz repose sur l’étude pivot de phase 3 LUNA 3 (identifiant d’étude clinique : NCT04562766), dans laquelle Wayrilz a répondu aux critères d’évaluation principaux et secondaires, démontrant un effet positif sur le maintien du taux de plaquettes ainsi que sur d’autres symptômes de la TPI.
L’étude de phase 3 LUNA 3, présentée lors du 66e congrès annuel de l’American Society of Hematology, et également publiée dans la revue Blood, a évalué l’efficacité et la sécurité d’emploi de Wayrilz comparativement au placebo chez des adultes (n = 202) atteints de TPI persistante ou chronique. Les patients ayant obtenu une réponse en termes de numération plaquettaire à 12 semaines pouvaient poursuivre la période en double insu de 24 semaines (64 % des patients dans le groupe Wayrilz contre 32 % dans le groupe placebo). Les patients traités par Wayrilz ont présenté les résultats suivants comparativement aux patients sous placebo :
- Réponse plaquettaire durable statistiquement significative à la Semaine 25 (23 % des patients du groupe Wayrilz contre 0 % dans le groupe placebo ; p < 0,0001)
- Délai plus court jusqu’à la première réponse plaquettaire (36 jours dans le bras Wayrilz contre objectif non atteint dans le bras placebo ; p < 0,0001)
- Durée de réponse plaquettaire plus longue (moyenne des moindres carrés de 7 semaines dans le groupe Wayrilz contre 0,7 semaine dans le groupe placebo)
Les patients traités par Wayrilz ont rapporté une amélioration globale de 10,6 points dans le domaine de la qualité de vie globale, contre une augmentation de 2,3 points dans le groupe placebo, selon le questionnaire d’évaluation de la thrombocytopénie immunitaire par les patients (Immune Thrombocytopenia Patient Assessment Questionnaire), un outil clinique conçu pour évaluer les symptômes et les impacts de la TPI. Les résultats de cette analyse sont descriptifs et l’étude n’était pas conçue pour en démontrer la signification statistique.
Les effets indésirables les plus fréquents (incidence ≥ 10 %) sont la diarrhée, les nausées, les maux de tête, les douleurs abdominales et la COVID-19.
Déjà approuvé aux États-Unis et aux Émirats arabes unis (É.A.U.), Wayrilz est actuellement en cours d’examen réglementaire pour la TPI au Japon et en Chine. Il a obtenu les désignations d’évaluation accélérée et de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) aux États-Unis pour la TPI, ainsi que des désignations de médicament orphelin similaires dans l’Union européenne et au Japon. Dans le cadre d’autres indications à l’étude, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé à Wayrilz le statut d’ODD pour trois maladies rares supplémentaires, à savoir l’anémie hémolytique auto-immune à auto-anticorps chauds (wAHAI), la maladie liée aux IgG4 (IgG4-RD) et la drépanocytose (SCD). Wayrilz a également obtenu la désignation d’évaluation accélérée de la FDA et la désignation de médicament orphelin de l’UE dans le cadre de l’IgG4-RD.
À propos de l’étude LUNA 3
LUNA 3 (identifiant de l’étude clinique :NCT04562766) était une étude randomisée, multicentrique, de phase 3 visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de Wayrilz par rapport au placebo chez des patients adultes et adolescents atteints de TPI persistante ou chronique. Les patients ont reçu soit Wayrilz 400 mg par voie orale deux fois par jour, soit un placebo, pendant une période de traitement en double aveugle de 12 à 24 semaines, suivie d’une période de traitement en ouvert de 28 semaines, puis d’un suivi de la sécurité d’emploi de quatre semaines ou d’une phase d’extension à long terme. La partie de l’étude portant sur les adolescents est en cours. L’objectif principal pour l’Union européenne est la proportion de participants ayant atteint une numération plaquettaire supérieure ou égale à 50 000/μL pendant au moins huit des 12 dernières semaines de la période de traitement en aveugle de 24 semaines, en l’absence de traitement de secours. Les objectifs secondaires comprenaient le délai jusqu’à la réponse plaquettaire (numération plaquettaire ≥ 50 × 109/L ou comprise entre 30 × 109/L et < 50 × 109/L et ayant au moins doublé par rapport à la ligne de base en l’absence de traitement de secours), le nombre de semaines pendant lesquelles la réponse plaquettaire spécifique a été maintenue (c.-à-d. doublée ou dans la plage), le recours à un traitement de secours, le score de fatigue physique et le score de saignements tels qu’évalués par rapport à la ligne de base selon l’échelle IBLS (Idiopathic Thrombocytopenic Purpura Bleeding Scale) à la Semaine 25.
À propos de Wayrilz
Wayrilz (rilzabrutinib) est le premier inhibiteur de la BTK pour la TPI qui permet de traiter la cause première de la maladie grâce à une modulation multi-immunitaire. La BTK, exprimée dans les cellules B, les macrophages et d’autres cellules immunitaires innées, joue un rôle essentiel dans les différents processus pathologiques à médiation immunitaire et les voies inflammatoires. Grâce à l’application de la technologie TAILORED COVALENCY® de Sanofi, Wayrilz peut inhiber la cible BTK de façon sélective. Ce traitement innovant est maintenant approuvé pour la TPI aux États-Unis, dans l’UE et aux Émirats Arabes Unis. L’examen réglementaire pour l’utilisation dans la TPI est actuellement en cours en Chine et au Japon.
Wayrilz est en cours d’étude pour diverses maladies rares, notamment l’anémie hémolytique auto-immune à auto-anticorps chauds (wAHAI), la maladie liée aux IgG4 (IgG4-RD) et la drépanocytose (SCD). Ces indications supplémentaires sont actuellement à l’étude et n’ont pas été approuvées par les autorités réglementaires.
À propos de la TPI
La thrombocytopénie immunitaire (TPI) est une maladie caractérisée par un dérèglement immunitaire complexe entraînant une faible numération plaquettaire (< 100 000/μL), à l’origine de divers symptômes hémorragiques et d’un risque élevé de thromboembolie. Au-delà des ecchymoses et des saignements, pouvant inclure des épisodes potentiellement mortels comme une hémorragie intracrânienne, les personnes vivant avec un TPI peuvent également présenter une diminution de leur qualité de vie, notamment une fatigue physique et des troubles cognitifs.
À propos de Sanofi
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