Le rilzabrutinib de Sanofi a été désigné comme thérapie innovante aux États-Unis et comme médicament orphelin au Japon pour le traitement de l’anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds
- Le rilzabrutinib est le premier et le seul BTKi expérimental pour l’’anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds à être désigné comme thérapie innovante par la FDA.
- Le rilzabrutinib aide à lutter contre le dérèglement complexe du système immunitaire grâce à la modulation multi-immunitaire.
- Le rilzabrutinib détient des désignations réglementaires mondiales pour plusieurs maladies rares, ce qui souligne son large potentiel thérapeutique.
Paris, 9 février 2026. L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (US Food and Drug Administration, FDA) a accordé une désignation de traitement révolutionnaire à Wayrilz (rilzabrutinib), un nouvel inhibiteur oral et réversible de la tyrosine kinase de Bruton (BTK), pour le traitement des patients atteints d’anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds (AHAIc), une maladie auto-immune rare caractérisée par la destruction des globules rouges. Le ministère japonais de la Santé, du Travail et du Bien-être a également attribué au rilzabrutinib une désignation orpheline pour la même affection.
Les deux désignations sont basées sur les données cliniques de l’étude de phase 2b LUMINA 2 en cours (identifiant de l’étude clinique : NCT05002777) qui évalue l’efficacité et la sécurité d’emploi du rilzabrutinib chez les patients atteints d’AHAIc. En outre, la nouvelle étude de phase 3 LUMINA 3 (identifiant de l’étude clinique : NCT07086976), évalue le rilzabrutinib par rapport au placebo chez les patients atteints d’AHAIc. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé qui cible spécifiquement la cause sous-jacente de cette maladie auto-immune rare, qui peut entraîner une anémie, de la fatigue et des graves lésions organiques.
Une désignation de thérapie innovante de la FDA vise à accélérer le développement et l'examen aux États-Unis des médicaments destinés à traiter des affections graves ou potentiellement mortelles et pour lesquels des données cliniques préliminaires indiquent que la thérapie pourrait apporter une amélioration substantielle par rapport aux options de traitement disponibles. La désignation orpheline au Japon est accordée aux médicaments qui traitent des maladies ou affections médicales rares ayant des besoins médicaux importants non satisfaits.
« Ces reconnaissances soulignent le besoin critique non satisfait qui persiste pour les personnes vivant avec l’AHAIc », a déclaré Karin Knobe, Responsable Monde du Développement clinique pour les Maladies Rares. « En outre, l’obtention de ces désignations renforce notre engagement à faire progresser les médicaments innovants pour les maladies rares qui n’ont actuellement que peu ou pas d’options de traitement approuvées. »
Le rilzabrutinib est approuvé aux États-Unis, dans l’UE et aux Émirats arabes unis (É.A.U.) sous la marque Wayrilz pour le traitement des adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire (TPI) et est actuellement en cours d’examen réglementaire pour la TPI au Japon. En dehors des indications de TPI approuvées aux États-Unis, dans l’UE et aux Émirats arabes unis, ces utilisations du rilzabrutinib sont expérimentales et n’ont été évaluées par aucune autorité réglementaire.
La FDA a précédemment accordé la désignation de médicament orphelin au rilzabrutinib pour l’anémie hémolytique auto-immune, ainsi que deux autres maladies rares, la maladie associée aux IgG4 (IgG4-RD) et la drépanocytose (SCD). Le rilzabrutinib a également obtenu une procédure d'évaluation accélérée de la FDA pour la TPI et IgG4-RD et la désignation orpheline de l’UE dans pour la PTI, l’anémie hémolytique auto-immune et la IgG4-RD.
À propos de l’AHAIc
L’AHAIc est une maladie auto-immune rare, potentiellement mortelle, due à un dérèglement complexe du système immunitaire. Elle représente plus de la moitié des cas d’anémie hémolytique auto-immune. Dans l’AHAIc, les auto-anticorps entraînent la destruction prématurée des globules rouges de l'organisme (hémolyse), parfois plus rapidement que la moelle osseuse ne peut les remplacer. Aux États-Unis et dans l’UE, on estime que l’anémie hémolytique auto-immune touche 4 à 24 personnes sur 100 000, tandis qu’elle est plus rare au Japon, avec 3 à 10 personnes affectées sur un million. Les personnes atteintes d’AHAIc peuvent souffrir de fatigue intense, de vertiges, de palpitations et d'essoufflement, et être exposées à des complications telles que des thromboembolies.
À propos du rilzabrutinib
Le rilzabrutinib (Wayrilz là où il est approuvé) est un nouvel inhibiteur covalent réversible de la BTK, administré par voie orale, qui pourrait constituer un nouveau médicament efficace pour plusieurs maladies rares à médiation immunitaire ou inflammatoires, en agissant pour rétablir l'équilibre immunitaire via une modulation multi-immunitaire. La BTK, exprimée dans les cellules B, les macrophages et d’autres cellules immunitaires innées, joue un rôle essentiel dans les différents processus pathologiques à médiation immunitaire et les voies inflammatoires. Grâce à l’application de la technologie TAILORED COVALENCY®, le rilzabrutinib peut inhiber la cible BTK de façon sélective. Wayrilz est maintenant approuvé pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire (TPI) aux États-Unis, dans l’UE et aux Émirats arabes unis. L’examen réglementaire pour le traitement de la TPI est actuellement en cours au Japon.
Outre l'ITP et le wAIHA, le rilzabrutinib fait actuellement l'objet d'études dans le cadre de diverses maladies rares, notamment l'IgG4-RD et la SCD. Ces indications supplémentaires sont actuellement à l’étude et n’ont pas été approuvées par les autorités réglementaires.
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