La thérapie SAR446268 de Sanofi obtient son admission dans la procédure accélérée américaine pour le traitement de la dystrophie myotonique non congénitale de type 1
- Admission obtenue pour la thérapie génique AAV unique SAR446268, conçue pour atténuer l’expression de la DMPK
- La dystrophie myotonique de type 1 (DM1) est une maladie génétique rare qui provoque une faiblesse musculaire progressive et une atrophie, sans médicaments actuellement approuvés
Paris, le 23 septembre 2025. L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (US Food and Drug Administration, FDA) a accordé la procédure accélérée à SAR446268, la thérapie génique AAV unique de Sanofi pour le traitement de la dystrophie myotonique type 1 non congénitale (DM1) juvénile et adulte. Ce processus d’admission vise à faciliter le développement et à accélérer l’examen des médicaments destinés à traiter les affections graves et répondre à un besoin médical non satisfait. La FDA a créé ce processus pour aider à mettre plus rapidement à la disposition des patients de nouveaux médicaments importants, et il couvre un large éventail de maladies graves.
SAR446268 utilise une approche d'interférence ARN vectorisée (ARNi) pour réduire au silence l'expression du DMPK au moyen d’une seule administration. En réduisant les transcriptions du DMPK, la thérapie génique vise à éliminer les foyers d’ARN anormaux et toxiques responsables de défauts d’épissage dans le tissu musculaire, rétablissant ainsi l’épissage normal et améliorant la fonction musculaire. Cette approche a le potentiel de traiter les principaux symptômes de la maladie, notamment la faiblesse musculaire progressive, la difficulté à détendre les muscles (myotonie) et les effets sur plusieurs systèmes corporels, y compris le cœur, les poumons et les fonctions endocriniennes. SAR446268 est la seule thérapie expérimentale en cours de développement clinique pour cette maladie, et il n’y a actuellement aucun traitement approuvé pour la DM1.
SAR446268 fait actuellement l'objet d'une première étude menée chez l'homme, en phase 1-2 pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité (identifiant de l'étude clinique : NCT06844214). L’inclusion du premier patient est prévue pour fin 2025. Sanofi a déjà obtenu des admissions orphelines pour le SAR446268 aux États-Unis (juillet 2024) et dans l’UE (octobre 2024).
À propos de la dystrophie myotonique de type 1
La dystrophie myotonique de type 1, également connue sous le nom de maladie de Steinert, est une maladie héréditaire, progressive et rare qui touche environ 1 personne sur 2 300 dans le monde. L’affection est causée par des mutations du gène DMPK et se caractérise par une faiblesse musculaire progressive, des difficultés à détendre les muscles (myotonie) et des effets sur plusieurs systèmes corporels, y compris le cœur, les poumons et les fonctions endocriniennes. La DM1 peut se manifester à tout âge avec une gravité variable, depuis des cas adultes légers jusqu’aux formes congénitales sévères, et a un impact profond sur la qualité de vie, affectant la capacité des patients à effectuer leurs activités quotidiennes, à maintenir leur indépendance et, dans les cas sévères, à maintenir des fonctions vitales. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour la DM1.
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