Le 19 novembre 2025 - New York (N.Y.) -
CELLECTIS (Euronext Growth: ALCLS - Nasdaq: CLLS), société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa plateforme pionnière d'édition de génome pour développer des thérapies cellulaires et géniques innovantes pour le traitement de maladies graves, publie aujourd’hui un article scientifique dans la revue Nature Communications, démontrant que l’ADN circulaire simple brin (CssDNA) constitue une matrice d’ADN non virale efficace pour l’insertion génique dans les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPCs).
L’édition génétique des HSPCs offre du potentiel pour des bénéfices thérapeutiques durables. Si les vecteurs viraux, comme l’AAV6, sont largement utilisés pour l’insertion génique, leur utilisation soulève des questions de sécurité et d’efficacité. Ces dernières années, des approches non virales fondées sur la délivrance de matrices d’ADN ont émergé comme des alternatives prometteuses, et ont été utilisées en association avec des nucléases pour corriger des séquences courtes au sein des HSPCs.
Bien que les approches non virales se limitaient initialement à apporter uniquement de petites corrections au sein des gènes défectueux,
CELLECTIS a exploité sa technologie TALEN® et des matrices d’ADN circulaire simple brin (CssDNA), pour développer un procédé robuste d’insertion de gènes. Ce procédé permet l’insertion précise et efficace de gènes entiers dans des sous-populations d’HSPCs d’intérêt thérapeutique. Cette avancée ouvre la voie à une extension majeure des possibilités offertes par les thérapies géniques non virales.
Les résultats montrent que :
L’insertion génique réalisée avec le CssDNA atteint une efficacité de 3 à 5 fois supérieure à celle obtenue avec l’ADN simple brin linéaire (LssDNA), dépassant les 40%.
Le CssDNA permet l’insertion génique à différents loci dans les HSPCs et peut é ...
