Le 7 octobre 2025 - New York (N.Y.) -
CELLECTIS (Euronext Growth: ALCLS - Nasdaq: CLLS), société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa plateforme pionnière d'édition de génome pour développer des thérapies cellulaires et géniques innovantes pour le traitement de maladies graves, a annoncé aujourd’hui que des résultats mettant en évidence le fort potentiel de l’ADN circulaire simple brin (CssDNA) comme matrice non virale universelle pour la thérapie génique, ainsi qu’une étude approfondie des effets hors-cible des TALE Base Editors (TALEB) dans le génome, seront présentés au congrès annuel de l’European Society of Cell and Gene Therapy (ESGCT), qui se tiendra du 7 au 10 octobre 2025 à Séville, Espagne.
Présentation poster :
Titre : Circularization of Single-Stranded DNA Donor Template Unleashes the Power of Non-Viral Gene Delivery for Long-Term HSCs editing
Présentateur : Julien Valton, Ph.D., Vice President Gene Therapy à Cellectis
Date et horaire : le 8 octobre 2025 de 14h00 à 15h30 CET
Numéro de poster : P0439
Ces dernières années, les matrices d’ADN simple brin non virales ont été utilisées pour corriger certains gènes dans les cellules hématopoïétiques souches et progénitrices (HSPCs).
Bien que développée dans un but de thérapie génique, cette approche était jusqu’ici limitée à la correction génique. Pour élargir ce champ d’utilisation,
CELLECTIS a développé un procédé d’édition en utilisant sa technologie d’édition de génome et des matrices d’ADN simple brin circulaire de plusieurs kilobases nommées CssDNA.
Les données de recherche montrent que :
Le procédé d’édition avec CssDNA a permis d’obtenir une fréquence élevée d’insertion génique dans des HSPCs viables.
Les HSPCs éditées par CssDNA présentent une plus forte propension à se greffer et à maintenir leurs modifications génétiques dans un modèle murin que les HSPCs éditées par v ...
