Vivet Therapeutics obtient la désignation de médicament orphelin en Europe et aux Etats-Unis pour le VTX-801, son premier produit de thérapie génique ciblant la maladie de Wilson
PARIS--(BUSINESS WIRE)--Vivet Therapeutics a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) et la Commission européenne (CE) ont toutes deux accordé la désignation de médicament orphelin pour le produit phare de thérapie génique de Vivet, le VTX-801, destiné au traitement de la maladie de Wilson, une condition chronique incapacitante et mortelle en cas de non traitement. "Cette désignation conforte et valide les efforts de Vivet pour développer un nouveau traitement de la maladie